Le blog du Pr Folk

Par Anne-Sophie Lapointe, le 23 février 2016

Les maladies rares: Eurordis, le porte-parole des personnes malades au cœur des décisions européennes dans le processus de développement du médicament

 Un évènement fondateur

Lors du colloque au Sénat en septembre 1996 et du Forum Citoyen sur les maladies rares dans le cadre des États généraux de la santé, les différentes associations de malades présentes se sont unies. Bien qu’échangeant de manière informelle depuis le début des années 90, le réseau s’est organisé et fédéré, l’AFM-Téléthon jouant un rôle moteur dans ce développement de relations entre les associations de malades.

En 1997, l’AFM (Association Française contre les Myopathies), l’AFLM (Association Française de Lutte contre la Mucoviscidose), la Ligue contre le cancer et Aides fédération nationale ont créé Eurordis (European Organisation for Rare Diseases).

 Un constat

Les maladies rares restent complexes et méconnues, elles sont nombreuses (environ 7000) et peu de traitements sont aujourd’hui disponibles. Ainsi la recherche clinique doit se développer de manière à la fois efficace et transparente, inspirant confiance, soucieuse d’une équité d’accès pour tous. L’impulsion des pouvoirs publics s'avère majeur pour favoriser cette dynamique et créer un cadre qui permette le développement de thérapeutiques nouvelles.

 Mise en place du règlement européen pour le médicament orphelin : une victoire de la mobilisation des associations et de l’action d’Eurordis

Depuis 1999, par l'adoption d’un règlement tenant compte des spécificités des maladies rares, l'Europe soutient le développement et la mise sur le marché de nouveaux médicaments. Cette implication a permis la découverte de nouvelles molécules et leur développement par l’industrie pharmaceutique, plus particulièrement dans des petites et moyennes entreprises. Malheureusement une très grande majorité de maladies ne bénéficient pas encore de traitements.

 Actions d’Eurordis pour le développement de médicaments et de thérapies

• Participation à l’élaboration de politiques publiques favorisant l’accès aux médicaments.
• Eurordis siège au Comité pour les médicaments orphelins de l’Agence Européenne du médicament (EMA), au Comité pédiatrique (PDCO) et au Comité pour les thérapies innovantes (CAT) et participe au Groupe de travail avec les organisations de patients et de consommateurs (PCWP) de l’EMA
• Pharmacovigilance
• Renforcement des capacités d'implication des patients par la mise en place d’actions de formation, par exemple: 24-25 février 2016, Accès des patients aux thérapies maladies rares, Bruxelles