Le blog du Pr Folk

Par Pr Folk, le 14 novembre 2019

Discours de Madame Agnès Buzyn, Ministre des Solidarités et de la Santé lors des Rencontres Rares 2019

Madame Agnès Buzyn, Ministre des Solidarités et de la Santé est intervenue lors des Rencontres Rare 2019.

Retrouvez son discours

Un an après le lancement du 3^ème Plan National Maladies Rares, la Ministre a mis l’accent sur trois avancées :

• Les efforts de structuration avec la mise en œuvre et la procédure de relabelisation en 2018 des filières de santé maladies rares ou encore le lancement de quatre nouveaux appels à projets au printemps 2019 (dont Protocoles Nationaux de Diagnostic et de soins, Plateformes d’expertise maladies rares, Programmes d’Education Thérapeutique du Patient) qui mobilisent près de 7 millions d’euros. La Ministre a rappelé qu’en 2019, la France a renforcé sa place de leader au sein de la politique européenne en coordonnant 3 nouveaux réseaux européens de référence (ERN) maladies rares, ce qui porte à 8 le nombre de réseaux coordonnés par la France sur les 24 ERN existants.

• Les travaux pour réduire l’errance diagnostique notamment via les financements attribués aux filières de santé pour améliorer les parcours et pour développer les réunions de concertations pluridisciplinaires (RCP) afin de sécuriser les diagnostics, action qui soutient la mise en place des RCP d’amont et d’aval vers les plateformes de séquençage haut débit du Plan France Médecine Génomique 2025.

Les deux plateformes AURAGEN et SEQOIA sont devenues opérationnelles courant juillet 2019. 14 pré-indications d’analyse génomique ont ainsi été validées dont 9 pour des maladies rares. Il devrait être possible de doubler les pré-indications d’ici la fin de l’année dans le champ des maladies rares, en s’appuyant notamment sur l’expérience britannique.

• Les avancées en matière de recherche et d’accès à l’innovationavec le lancement en janvier 2019 de l’European Joint Program (EJP) maladies rares qui regroupe des activités de financement de la recherche, une plateforme d’échange de données et de services, des formations, l’aide à la valorisation de la recherche sur les maladies rares et le soutien à la mise en place des essais cliniques. Le premier appel à projet transnational conjoint de l’EJP maladies rares a été lancé. Les projets intégrant des partenaires français seront financés par l’Agence Nationale de la recherche à hauteur de 3 M€. Un budget supplémentaire de 2M€/an sur 5 ans a été consacré par l’ANR aux recherches translationnelles sur les maladies rares.

La Commission nationale de l'informatique et des libertés (CNIL) a autorisé, le 5 septembre 2019, la mise en œuvre de l’entrepôt des données de santé de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) qui contiendra notamment les données d’observations cliniques. Le projet sera accompagné par le Health Data Hub et fera le lien avec le Système national des Données de Santé (SNDS).

Le Ministère des Solidarités et de la Santé a engagé des travaux depuis juillet avec la Haute Autorité de Santé (HAS) et l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), en vue de proposer des aménagements au dispositif des autorisations et des recommandations temporaires d’utilisation (ATU/RTU) pour prendre en considération les difficultés, de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable lorsqu’un médicament est prescrit pour une maladie rare, du fait de l’insuffisance des données disponibles. Ces aménagements aux dispositifs des ATU et des RTU seront réfléchis au regard de la nouvelle mission donnée aux filières maladies rares de mettre en place des observatoires des traitements.