Le blog du Pr Folk

Par Anne-Sophie Lapointe, le 4 avril 2017

Eurordis, 20 années au service de la communauté des maladies rares : Quels bilans pour quelles avancées ?

Depuis 20 ans les aspirations et les problématiques des personnes atteintes de maladies rares sont activement portées par Eurordis, l’organisation européenne d’associations de patients touchés par une maladie rare.

En organisant un colloque au Sénat en septembre 1996 et le Forum Citoyen sur les maladies rares dans le cadre des États généraux de la santé, Annie Wolf, missionnée par Simone Veil, va permettre que les différentes associations de malades présentes se regroupent et s’unissent. Elles vont se reconnaître. Au-delà de la maladie, elles partagent les mêmes difficultés liées à la rareté. Bien qu’échangeant de manière informelle depuis le début des années 90, le réseau va s’organiser et se fédérer, l’AFM jouant un rôle moteur dans ce développement de relations entre les associations de malades.

En 1997, l’AFM (Association Française contre les Myopathies), l’AFLM (Association Française de Lutte contre la Mucoviscidose), la Ligue contre le cancer et Aides fédération nationale créent Eurordis (European Organisation for Rare Diseases). L’AFM participant au financement de cette structure et soutenant ainsi ce mouvement de regroupement autour des maladies rares qui conduira en 2000 à la création de l’Alliance maladies rares avec 40 associations fondatrices.

L’environnement a énormément évolué durant cette période. Le règlement européen sur le médicament orphelin adopté en 1999 a mis en place des processus incitatifs afin que les entreprises du médicament développent des traitements. Un expertise européenne et les innovations technologiques se sont accrues au bénéfice des personnes atteintes de maladies rares. Dorénavant près de l’ensemble des États membres de l’Union Européenne ont adopté une stratégie nationale pour les maladies rares, mis en place des centres d’expertise et des Alliances de Maladies Rares qui soutiennent cette implémentation des politiques européennes à l’échelle nationale.

En 20 ans, 10 points illustrent ces avancées portées par Eurordis :

1. Une plus grande visibilité des maladies rares ;
2. Les maladies rares sont reconnues comme un enjeu de santé publique ;
3. Les personnes malades et leurs proches sont de plus en plus informés et formés afin d’être toujours plus acteurs dans le soin et dans la recherche ;
4. Une communauté forte et de plus en plus importante avec plus de 700 membres en 2017 ;
5. Des patients qui sont engagés au sein des politiques de santé et de recherche maladies rares (European Medicines Agency, Committee for Orphan Medicinal Product, the Commitee for Advanced Therapies, the Paediatric Commitee, Agences de santé, ERNs, IRDiRC, E-Rare, RD-Connect et les protocoles d’assistance) ;
6. Des malades de moins en moins isolés grâce à des initiatives comme RareConnect, la journée internationale des maladies rares et Maladies Rares Info Services ;
7. Une augmentation du nombre de traitements disponibles ;
8. La création d’un environnement favorable pour passer de la recherche fondamentale à la recherche thérapeutique ;
9. Une amélioration des parcours de soin par des centres experts ;
10. Le diagnostic de plus en plus important de nouvelles maladies rares.

La communauté des patients est plus grande, travaille en réseau au sein de ce réseau mais également avec les autres acteurs majeurs qui sont engagés autour de cette problématique de la rareté. C’est une approche pluridisciplinaire entre acteurs mais c’est aussi une approche de partage d’expériences et de connaissances entre les maladies.

Actuellement la voix des patients est de plus en plus intégrée dans les décisions de soin ou de recherche. Cette dernière décennie, l’approche a été centrée sur le malade (patient centered). Il apparaît que cette place devient de plus en plus importante car il devient lui-même impliqué dans le partage des connaissances. Il s’instaure une réciprocité dans la relation de soin. Il participe aussi de plus en plus aux avancées de la recherche et à améliorer ces parcours de vie avec les maladies rares. En 20 ans, la coordination de tous les acteurs a permis de faire reculer les limites de ces maladies. Les ERNs (European Reference Networks) seront certainement dans les prochaines années un acteur majeur qui catalysera les connaissances dans les maladies rares et ouvriront la voix à de nouvelles thérapeutiques. Eurordis a eu une part importante dans leur mise en place et continueront à soutenir leurs actions dans les prochaines années à travers notamment des représentants de patients impliqués dans les gouvernances de ces réseaux.

Bon anniversaire et merci pour ces 20 années passées !