Le blog du Pr Folk

Par Pr. Folk, le 18 novembre 2022

Web Conférence « Les cohortes et registres, outil central de l’innovation thérapeutique dans les maladies rares »

Pharmaceutiques (revue professionnelle) organise une Web Conférence « Les cohortes et registres, outil central de l’innovation thérapeutique dans les maladies rares » le 29 novembre 2022 de 16h à 18h45.

• Table ronde 1 : POURQUOI SONT-ILS INDISPENSABLES ?

Plus encore dans les maladies rares que dans d’autres aires thérapeutiques, les cohortes et registres sont un outil indispensable pour connaître l’histoire naturelle des maladies, faciliter la mise en œuvre des essais cliniques, constituer des bras témoins ou encore documenter la qualité de vie en vue de l’évaluation des médicaments pour leur prise en charge…

• Table ronde 2 : COMMENT LES CONSTITUER, LES STRUCTURER ?

Pour constituer des cohortes de patients, il est nécessaire de les identifier, et pour cela de renforcer le dépistage (notamment néonatal) et le diagnostic, à travers une sensibilisation des acteurs de santé et un recours au séquençage génomique. Comment passer à l’échelon européen ? Quel appui attendre des Réseaux européens de référence (ERN) et du futur espace européen des données de santé ?

• Key note : COMMENT PERENNISER LEUR FINANCEMENT : QUELS PARTENARIATS PUBLIC-PRIVE ?

Regard croisé Maladies rares / cancers rares.

• CONCLUSION

Avec les participations confirmées de :

• Jean-Philippe ANNEREAU, CEO et cofondateur de Medetia Pharmaceuticals.
• Philippe BERTA, Député du Gard, Ancien Président du groupe de travail maladies rares de l’Assemblée nationale.
• Dr Sophie KELLEY, Cheffe du service évaluation des médicaments, HAS.
• François LAMY, AFM-Téléthon, Membre du comité exécutif du réseau européen de référence sur les maladies neuromusculaires (ERN Euro-NMD).
• Anne-Sophie LAPOINTE, Cheffe de projet Mission maladies rares, Ministère de la Santé et de la Prévention.
• Jean-Philippe PLANÇON, Vice-Président de l’Alliance maladies rares.
• Dr Ana RATH, Coordinatrice d’Orphanet.
• Valérie RIZZI-PUECHAL, Directrice du Département Maladies Rares, Pfizer.
• Arnaud SANDRIN, Directeur Opérationnel de la Banque Nationale de Données Maladies Rares.
• Christel THAUVIN, Co-coordinatrice du Plan France Médecine Génomique.
• Gilles VASSAL, Oncopédiatre, Gustave Roussy, Président d'ACCELERATE.

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